井原研究室・勝田グループ・五木結愛さんが核酸医薬学会で川原賞（ポスター賞）を受賞しました！
～五木さんによる受賞内容の説明～
研究題目「ハプロ不全疾患治療薬開発を志向したRNA hackingによる遺伝子発現制御」
現在世の中で活躍している医薬品のほとんどは「病気の原因となっている悪いタンパク質を減らす」、もしくは「病気の原因となっているタンパク質の機能を不活化させる」というものばかりです。しかし、病気の中には「必要なタンパク質が足りない」ということが原因で罹患してしまう病気も多数存在しています。そして非常に残念なことに、この「必要なタンパク質を増やす」という目標にを達成することができるような汎用性が高い技術はまだ存在していません。つまり、治すことができない「不治の病」に区分されてしまうわけです。このような背景において、私たちは「Staple核酸」という短鎖核酸を使用して、疾患関連遺伝子の発現を抑制する技術の開発に取り組んでいます。この技術は、従来の核酸医薬技術とは異なる作用機序を持つため、人工核酸の導入に緻密な設計を必要とせず薬効を発揮することができます。またこのStaple核酸が狙う「位置」を工夫することで、狙ったタンパク質だけの量を増やすことも可能です。今回の発表では「ハプロ不全」という2対存在する遺伝子のうち片方の遺伝子が変異して半分しか機能を発揮できないことが原因の病気に対して、私たちの技術が治療薬になるのではないかと考えて検討を進めた結果について報告しています。