慶應義塾大学では、日本医療研究開発機構（AMED）革新的医療技術創出拠点プロジェクトの橋渡し研究拠点に採択されており、臨床応用を目指すアカデミア発の医療シーズ（医に対して臨床研究推進センターが研究開発の支援を行っています。勝田陽介助教のプロジェクト「希少疾病治療薬を指向した新規核酸医薬技術の開発」が開始します。本プロジェクトの内容を勝田先生に聞いてみました！
現在の医薬品はそのほとんどがタンパク質を標的とした「小分子」といわれる化合物です。ただ、新しい医薬品開発が困難になってきている昨今、タンパク質ではない生命物質を標的とする医薬品開発に注目が集まっています。
その中で私たちのグループではDNAからタンパク質を作るための中間物質であるRNAを標的とした医薬品の開発を行っています。
具体的には「Staple核酸」と名付けた短い核酸を使って、RNAが構築する形そのものを変えてしまうことで疾病の原因となるタンパク質発現を抑制してしまうという方法です。
核酸そのものを医薬品として自由自在に扱うことができれば、新しい疾病が出現してもその標的遺伝子配列に合わせることで簡単に標的化することが可能になります。
医薬品市場に登場させるために越えるべき課題はまだまだたくさんありますが、一つ一つの問題を解決していきたいと思っています。
慶應義塾大学病院臨床研究推進センターがもつリソースを最大限お借りして、「Staple核酸」をいち早く、臨床現場に登場させれるよう頑張りたいと思います。